科研成果

【重磅】中国第一个小核酸药物临床研究获批

       苏州瑞博生物技术有限公司(简称“苏州瑞博”)与其战略合作伙伴美国Quark制药公司(Quark Pharmaceuticals, Inc.)开发的小核酸药物QPI-1007在中国的国际多中心临床试验于近日正式获得国家食品药品监督管理局(CFDA)批准,这是中国第一个获批临床试验的小核酸药物。

      小核酸药物QPI-1007拟用于治疗非动脉炎性前部缺血性视神经病变(NAION),同时具有治疗青光眼的潜力。本次批准的是针对NAION的国际多中心II/III期关键研究。QPI-1007在中国以及亚洲区域(除少数特定国家外)的开发和市场权益由注册于江苏昆山小核酸基地的昆山瑞博夸克医药科技有限公司(简称“瑞博夸克”)承担和持有。  

      苏州瑞博董事长梁子才博士指出,小核酸制药是人类现代制药历史上继小分子药物、单克隆抗体和蛋白药物之后的第三次浪潮。中国在小核酸创新技术及应用方面处在与世界同步的水平,首个小核酸药物中国临床试验的启动是我国小核酸制药产业的一个重要里程碑,对于推进此领域的研究和产业化起到非常积极的作用。

      Quark董事长兼首席执行官Daniel Zurr博士表示:“此次QPI-1007的临床试验在中国获批,是Quark团队和瑞博团队通力合作达成的一个重要里程碑。接下来我们将在瑞博夸克的框架下,加大引进VC资金的力度,力争将多个小核酸药物推进到临床试验阶段,开拓亚洲小核酸药物市场。”

      QPI-1007已经确定由中华医学会眼科分会主任委员、北京同仁医院副院长王宁利教授主持。对于QPI-1007临床试验的获批,王宁利院长表示:“QPI-1007本质上是一个视神经保护药物,包括NAION和青光眼在内。视神经损伤相关的眼科疾病很多,对视神经保护的药物在临床上有巨大的需求,但是至今没有一种真正能对视神经具有保护作用的药物面世。QPI-1007在前期临床试验中已经表现出在这方面的潜力。我期望各方同心协力,早日完成临床试验,如果安全性和有效性均能达到预期指标,则可使病人早日受益。”

 

关于小核酸

      RNA干扰(RNAi)现象的发现是过去15年来生命科学研究的重大突破之一。RNA干扰的效应分子是一种短双链RNA,即小核酸(siRNA),可在包括人类的多种细胞和组织内发挥强大的基因沉默效应。siRNA疗法开发是目前生物医药领域的前沿和热点,广泛地被认为极有可能在未来20年内为制药领域带来革命性的变化。

关于瑞博夸克

      2012年9月,苏州瑞博生物技术有限公司与美国Quark制药公司正式宣布结为战略合作伙伴,并成立昆山瑞博夸克医药科技有限公司,以在中国和亚洲推进小核酸药物的临床试验和产业化。

关于苏州瑞博

      苏州瑞博生物技术有限公司成立于2007年,总部位于江苏昆山小核酸基地,是致力于开发小核酸药物的创新型研发企业,是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者。公司围绕小核酸药物开发的技术特点在小核酸靶点序列设计和化学修饰、候选药物筛选、递药载体、药效药理评价等各方面建立起完善的小核酸创新药物研究体系;拥有小核酸中试生产、制剂生产、CMC研究的设施和技术。通过自研和国际合作形成了丰富的小核酸药物品种研究管线。更多信息请参见www.ribolia.com.

关于美国Quark制药公司

      Quark制药公司是RNAi技术研发领域的国际领先企业,拥有行业内最为丰富的临床阶段siRNA品种线。该公司整合的药物研发平台贯穿了靶点识别到药物研发阶段。Quark的递送技术可将siRNA递送至多个组织和器官,包括眼睛、肾脏、耳朵、肺、皮肤、脊髓和脑部。Quark拥有三个siRNA临床阶段候选药物,分别应用于五个不同疾病适应症,其中两个药物正处于关键的III期临床研究阶段。Quark在中国的合资公司-昆山瑞博夸克医药科技有限公司为Quark全球临床研发共同参与者。Quark总部位于美国加州Fremont,分别在科罗拉多的Boulder和以色列Ness-Ziona拥有研发机构。更多信息请参见www.quarkpharma.com.


“泽璟”新药进入Ⅲ期临床试验

       一个具有自主知识产权的抗肿瘤新药即将在昆山实现产业化。从苏州泽璟生物制药有限公司获悉,名为“甲苯磺酸多纳非尼”的1.1类化学抗肿瘤新药,对晚期肝癌、结直肠癌、晚期肾癌、甲状腺癌和急性粒细胞白血病均有显著治疗作用,目前已经进入Ⅱ/Ⅲ期临床试验,将会成为我国突破性的抗肿瘤新药。

      苏州泽璟生物制药有限公司坐落于昆山高新区小核酸产业基地,目前研发团队50%拥有硕士以上学位。公司在新药研发、临床试验、企业管理等领域有着独特的优势和丰富的经验。2016年,“泽璟”继续完善产业体系,将完成11000平方米化学制剂和4000平方米的重组蛋白质药物生产设施的建设装修,并完成GMP(药品生产质量管理规范)文件和管理系统的建设。这两大产业化生产线和体系的建成,将成为昆山生物医药产业园的示范性药品GMP生产线。

      “泽璟”正在研究8个以上具有自主知识产权的创新药物。目前正在研究的创新药物中,化学新药ZG0128、ZG0320和ZG0529,分别是治疗原发性骨髓纤维化、类风湿性关节炎、非小细胞肺癌和慢性淋巴细胞白血病的特效新药,在国内均属急缺药品。“泽璟”董事长盛泽林说:“生物医药领域投资风险大,一是因为科技含量高,需要投入的资金多;二是研发周期长,需要有长远眼光,注定这一领域的创业难度系数要比其他很多行业大。”

       “泽璟”是昆山小核酸基地孵化、成长起来的企业,主营业务是创新药物的研发和产业化。自2009年创办以来,“泽璟”在新药研发和公司营运上取得了突出成绩,先后获国家中小企业创新基金项目、3项国家12.5重大科技专项、多项江苏省级项目,申请发明专利62项,其中25项获得美国、欧盟和中国等国家的发明专利授权。另悉,“泽璟”还将引进1.2亿元的风险投资,推进新药产业化。